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以滴眼液方式治疗青光眼和干性AMD或创造百亿级市场


新的体外研究证明Galimedix Therapeutics公司研发的小分子MRZ-99030可以抑制错误折叠的Aβ的再生,从而减少神经突触毒性作用。国外眼科NGO公开数据显示,2020年全球约有接近8000万青光眼患者、1.7亿左右干性AMD患者,市场规模高达百亿。目前青光眼的治疗方式仅有降低IOP的治疗药物和方法; 而干性AMD 尚未有批准有效治疗方式。?

Galimedix 公司的在研产品通过滴眼液将MRZ-99030小分子化合物直接递送至视网膜,或能够保护视神经以治疗青光眼和干性AMD等退行性疾病。近日,在美国圣地亚哥召开的全球神经科学大会上 Galimedix 宣布了最新的研究成果:其研究的化合物MRZ-99030(也称为GAL-101)可持续预防导致错误折叠的淀粉样蛋白β分子在体外聚集成毒性,并抑制它们对神经组织的毒性。?

Galimedix的联合创始人、神经药理学博士Christopher Parsons表示:虽然之前β淀粉样蛋白的毒性寡聚体早已被证明在包括青光眼和干性年龄相关性黄斑病变等眼科疾病的进展中发挥重要作用。但本次在神经科学会议上公布的研究结果表明:MRZ-99030即使在低于预测治疗水平的千倍稀释后,它也能阻止这些有毒寡聚体的形成,甚至通过将错误折叠的蛋白质快速捕获转变成无害的“斑点”来逆转它们的毒性作用,即使在药物降至低于最低水平之后也能继续工作。在临床应用中,这可能会预防或逆转这些疾病的进展,具有开创意义。?

在这项研究中,MRZ-99030被证明能迅速将有毒分子清除成无害“斑点”,防止对细胞产生进一步的毒性作用,并改善由错误形成的淀粉样蛋白β的毒性水平引起的神经功能缺陷。且在动物和体外模型中,以及临床1期试验的70名患者中被证明是安全的。

收集“斑点”并重悬于溶液中,保持错误折叠的淀粉样蛋白β的原始浓度,将MRZ-99030稀释10倍,发现仍可以阻断对细胞的毒性并逆转了缺陷。 稀释四次至1000倍后,错误折叠的淀粉样蛋白β仍保持原始毒性水平。目前, GAL-101正准备进行青光眼和干性AMD2期研究。